我国自主研发ADC新药获批！荣昌生物强势领跑，半年获批两款世界领先新药

我国自主研发ADC新药获批！荣昌生物强势领跑，半年获批两款世界领先新药世贸组织暂停4月底前所有会议 2021年6月9日，中国药监局宣布：我国自主研发的创新抗体偶联药物(ADC)新药——维迪西妥单抗（商品名：爱地希®，研究代号：RC48）获得上市批准，适用于至少接受过2种系统化疗的HER2过表达局部晚期或

2021年6月9日，中国药监局宣布：我国自主研发的创新抗体偶联药物(ADC)新药——维迪西妥单抗（商品名：爱地希®，研究代号：RC48）获得上市批准，适用于至少接受过2种系统化疗的HER2过表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者的治疗。维迪西妥单抗获批，打破了ADC药物领域无国产新药的局面，填补了全球HER2过表达胃癌患者后线治疗的空白，是我国自主创新生物药发展史上的一个里程碑。

在此之前，3月9日，全球首创双靶治疗系统性红斑狼疮生物新药泰它西普获得中国药监局批准在国内上市。不到半年时间，先后两款世界领先的新药获批，荣昌生物展露出强劲的研发硬实力，闪耀中国生物药界。

ADC药物由单克隆抗体、连接子和小分子细胞毒药物偶联而成，兼具抗体靶向性和小分子药物的杀伤性，能像导弹一样完成对癌细胞的精准打击，是全球抗肿瘤药物技术发展的重点方向。国际权威科研期刊《自然》预测，至2026年，全世界已上市ADC药物市场规模将超过164亿美元。由于前景看好，国内药企纷纷进入ADC赛道，但在荣昌生物之前尚无国产ADC药获批上市。

荣昌生物早在十年前就潜心布局ADC，建立了一个具有集成自主创新能力、涵盖ADC开发及生产全过程的ADC平台，实现了ADC技术领域的多个中国第一。维迪西妥单抗正是依托这一平台自主研发的靶向HER2（一种肿瘤标志物）的ADC药物。与全球同类ADC药物相比，该药采用全新的、亲和力更强、内吞效果更好的人源化抗体迪西妥单抗，并使用先进的连接子和小分子细胞毒药物，具有专一的靶向性、更高的疗效及更好的安全性。

维迪西妥单抗获批上市，为胃癌精准靶向治疗开辟了全新路径。胃癌是中国第二大癌症，2020年新增患者约47万人，几乎占全球一半胃癌病人。根据弗若斯特沙利文的资料，2019年我国新发癌症45.58万例，预计到2023年将增加至61.38万例。由于症状相对隐匿，大部分患者确诊时没有手术根治的机会，现有治疗手段远未满足巨大的临床需求。

由北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任沈琳教授与和天津市肿瘤医院副院长巴一教授共同牵头开展的维迪西妥单抗治疗胃癌的注册性临床试验显示，对于127名曾接受过二线化疗治疗的HER2中高表达的晚期或转移性胃癌患者，其客观缓解率(ORR)达到24.4%，中位总生存时间（OS）达到7.9个月。研究还纳入了HER2 IHC2+/FISH的患者，拓宽了传统HER2阳性患者的范围，是HER2靶向治疗领域的一个重大突破。值得一提的是，该药在胃癌临床试验中展现出较好的安全性，未发生临床医生非常顾虑的间质性肺炎与血小板降低等不良反应。这一结果处于全球领先水平，意义重大。

沈琳教授表示：“在中国，胃癌发病率和死亡率均高居前列，晚期胃癌的治疗手段远远不能满足临床需求。由荣昌生物自主研发的抗体偶联药物维迪西妥单抗在晚期胃癌患者的临床治疗中效果显著，研究结果多次惊艳亮相于ASCO等国内外重大会议，实现了HER2表达胃癌后线治疗的突破，尤其是该药对HER2低表达人群同样有效，是HER2靶向治疗的一个创举，该药将成为胃癌临床治疗的优选。”

荣昌生物CEO、首席科学官房健民博士说：“维迪西妥单抗这款ADC药物在全球处于领先的地位，非常高兴该药在胃癌实现获批上市，成为第一个中国的ADC药物。我们正在进行更多的临床试验，期望不久的将来此药能有更多的适应症获批上市，并且在全球推广。”

除了胃癌，由北京肿瘤医院郭军教授牵头的维迪西妥单抗在治疗尿路上皮癌适应症的临床试验中获得了全球领先的临床数据，由中国医学科学院肿瘤医院徐兵河教授牵头的针对乳腺癌的数项研究也在开展之中。

2021年6月初，全球最权威肿瘤学术盛会ASCO年会召开，维迪西妥单抗在尿路上皮癌及乳腺癌领域的最新数据闪耀亮相，令人振奋。研究显示，该药对经过二线及以上系统化疗的尿路上皮癌适应症患者均有突出疗效和生存获益，独立影像学评估的客观有效率达到50%，中位无进展生存时间为5.1个月，中位生存时间为14.2个月；联合PD1单抗治疗一线转移性尿路上皮癌疗效惊人，在HER2有表达的病人中，客观缓解率达到100%，有望实现尿路上皮癌一线治疗的重大突破。同时，在HER2低表达的乳腺癌患者中也显示出不错的有效率和无进展生存获益，这对满足患者临床需求带来了新的希望！

目前，维迪西妥单抗尿路上皮癌适应症已获得中美两国突破性疗法双重认定，这在我国ADC药物领域尚属首次。该适应症在美国的II期临床试验正在开展。

据悉，荣昌生物已为维迪西妥单抗的商业化做好充分准备。目前已建立相当规模的细胞培养生产线、小分子合成、偶联及ADC制剂罐装生产线，组建了一支具有丰富肿瘤推广经验的专业化业务团队，能将产品第一时间送至医生和患者手中。产品国际商业化方面，公司正在积极开展全球多中心临床研究和商务拓展活动，力争将产品早日推向国际市场，惠及全球患者。

关于荣昌生物

荣昌生物制药（烟台）股份有限公司由荣昌制药和留美科学家房健民教授于2008年共同发起创办，总部位于山东省烟台市，在北京、上海、美国旧金山和华盛顿设有实验研究机构或办事处。2020年11月9日，公司在港交所挂牌上市（荣昌生物B：09995.HK），总募资约5.9亿美元，成为当年全球募资额最大的生物技术IPO。

荣昌生物致力于发现、开发和商业化创新的、有特色的生物药物，针对自身免疫、肿瘤、眼科等重大疾病领域创制出一批具有重大临床价值的生物新药。目前，公司已开发10余款全球首创、同类领先的在研生物药，其中6款产品针对近20种适应症已进入临床试验，尤其是泰它西普、维迪西妥单抗两款新药的临床数据全球领先，已双双获批在国内上市。

关于HER2靶点

HER2是一种重要生物标志物，在许多不同的组织中有普遍表达，并且其过表达已被认为是多种癌症类型的基因驱动因素。近年来，HER2已经成为全球制药公司开发ADC的主要靶点之一，HER2阳性╱高表达BC（IHC 2+/FISH+或IHC 3+）持续受到了广泛深入研究且，是唯一获准使用抗HER2 ADC治疗的癌症类型。但是，在多种其他癌症类型中，如GC(胃癌)、UC（尿路上皮癌）、BTC（胆道癌)和NSCLC（非小细胞肺癌)，也观察到不同水平的HER2表达（包括低表达），BC病例中有近50%观察到中低水平HER2表达（IHC 2+/FISH或IHC 1+），由此表明，抗HER2 ADC在HER2高表达BC之外也具有很大的治疗潜力和机会。

荣昌生物有策略地开发维迪西妥单抗以满足市场中未被充分满足的需求，并率先在中国对GC、UC及BC开展临床试验。这些治疗领域中HER2靶向疗法竞争相对较少但需求未被充分满足，并可大幅扩大维迪西妥单抗的适用患者人群。

维迪西妥单抗里程碑事件

2014年8月，向国家药监局递交临床试验申请(IND)

2015年9月，获批IND，启动I期临床试验

2017年11月，启动治疗尿路上皮癌的II期临床试验

2018年2月，启动治疗胃癌的II期关键性临床试验

2018年9月，获得美国FDA胃癌孤儿药资格认证

2018年11月，启动治疗尿路上皮癌的II期关键性临床试验

2020年3月，启动治疗乳腺癌低表达的III期临床试验

2020年4月，获得FDA HER2阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌Ⅱ期临床许可

2020年8月，用于三线治疗局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者的新药上市申请被中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，并纳入优先审评程序

2020年9月，被美国FDA授予治疗HER2阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌的突破性疗法认定和快速审批通道资格

2020年10月，在美国获批针对晚期或转移性胃癌以及胃食管结合部腺癌的II期临床试验许可，次月被FDA授予治疗胃癌的快速审批通道资格

2020年12月，被CDE授予治疗HER2阳性尿路上皮癌的突破性疗法认证

2021年6月，获中国药监局上市批准，适用于至少接受过2种系统化疗的HER2过表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者的治疗

通讯员：郭俊良 吴丽波

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