诺华的iptacopan在罕见肾病C3G中取得成功
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作者:香港致泰药业
诺华(Novartis)为其靶向B因子抑制剂iptacopan(LNP023)取得了另一项成功试验,这是一种口服活性药物,试图挑战针对与补体途径相关的疾病的抗体疗法。
iptacopan对罕见肾病C3肾小球病(C3G)患者进行的一项2期试验显示,诺华称这种药物具有“临床重要性”,该药物可减少肾损伤。
C3G经常影响青少年和年轻人,并可能导致肾衰竭移植,在某些情况下,这种疾病会继续攻击捐赠的器官。
在包括移植后患者的试验中,在C3G的背景治疗中加入200毫克/天的iptacopan治疗12周,与基线相比,蛋白尿水平降低了约45%,这是肾损伤的标志物。
移植后C3G恢复的患者在使用iptacopan进行的肾活检中也显示出显著减少的C3蛋白沉积,目前正在进行C3G的第3期试验,称为APPEAR-C3G。
“这些结果对C3G患者很重要,因为蛋白尿是肾脏疾病进展的关键风险预测因子,C3蛋白的沉积最终会导致炎症和肾脏损伤,”英国纽卡斯尔大学的首席研究员Edwin Wong评论道。
新的结果是在其他补体介导的试验中iptacopan的2期试验取得积极结果之后得出的,这些试验包括阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS),这些试验也已进入后期试验阶段。
这种一流的药物还在另一种罕见的肾脏疾病、特发性膜性肾病中进行了第二阶段的测试。
诺华希望iptacopan能够为抗体提供口服替代品,例如阿斯利康/Alexion价值40亿美元的C5抑制剂Soliris(eculizumab)和后续Ultomiris(ravulizumab),这两种抗体均被批准用于PNH和aHUS,但未用于C3G,用于补体疾病。
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